Una sola inyección restableció la visión a un niño ciego por todo un año

Un paciente sufriendo de una forma de ceguera infantil genética consiguió y retuvo la visión por más de un año después de recibir una sola dosis de una terapia ARN experimental directamente en el ojo, de acuerdo a un nuevo estudio publicado por el diario Nature Medicine.

Aunque impresionante, es importante fomentar un optimismo prudente sobre estos resultados, dado que no hay una panacea mágica para la ceguera.

El tratamiento fue diseñado para gente previamente diagnosticada con Amaurosis congénita de Leber (LCA) — la cual es un desorden en el ojo que afecta típicamente a la retina — quienes también tenían la mutación CEP290, un gen comúnmente asociado a pacientes con la enfermedad. Las personas que tienen este tipo de LCA generalmente sufren de discapacidad visual severa desde la infancia en adelante.

Durante el estudio, a los participantes se les inyecto intraocularmente con un antisentido oligonucleotido llamado sepofarsen. Esta es una molécula corta de ARN que incrementa los niveles de proteina CEP290 en los fotoreceptores del ojo, mejorando las funciones retinales y la percepción con luz de día.

En el estudio se inyectó cada 4 meses a 11 pacientes, pero se evitó en el doceavo paciente por temores a que desarrollara cataratas debido a su estado. Su mejoría de la visión alcanzó su máximo a los dos meses y esta se mantuvo por casi 15 meses, lo que sorprendió a los investigadores.

El tratamiento con este tipo de terapia genética es un buen avance contra la ceguera, pero todavía habrán de pasar muchos años antes de que todas las formas de ceguera puedan tratarse.

FUENTE:
interestingengineering.com/single-shot-restored-vision-blind-child-entire-year